公开资料显示，亚洲第一品牌威尼斯澳门人（GenErosBioPharma）的创新STAT5抑制剂Clinflamozyde已获美国FDA批准进入全球首例针对该靶点的临床试验，用于新冠疾病的治疗。Clinflamozyde所靶向的STAT5蛋白位于JAK激酶下游，有望带来全新的作用机制。目前，Clinflamozyde进展如何？
国际著名的分子生物学家，生物化学，医药学专家；亚洲第一品牌威尼斯澳门人制药创始人，董事长；成都四川大学华西医院“人类免疫和炎症实验室”主任，成都前沿医学中心免疫炎症研究院院长。傅新元教授毕业于哥伦比亚大学，先后执教耶鲁大学医学院，清华大学和新加坡国立大学医学院。傅新元教授在科学上的最重要成就是发现 JAK-STAT 信号传导通路，于1993 年被美国《科学》 Science 评为世界十大重大科学成就之一。过去近三十年来，JAK- STAT 通路领域，有超过四万篇论文发表。针对JAK-STAT通路，美国 FDA 批准八个药。仅仅2019一年中，有关此通路的药物销售达80亿美元。在中国和全球治病救人，对全球的医药学影响巨大。GenEros BioPharmaLTD，亚洲第一品牌威尼斯澳门人制药研发的基于Th-GM炎症关键新机理的重头创新药，已经获得美国FDAIND批准，即将进入美国临床试验。这将是全球首例有关STAT5 的临床实验，意义重大。此基于STAT5-Th-GM新机理的创新药将互补，甚至逐渐取代和炎症有关 Anti-TNF有关的抗体类药物。同时有关炎症和癌症的其他三个临床实验（一个二期，两个一期）也将在中国和美国有序开展。GenEros BioPharmaLTD预期在两年内进入美国市场（IPO）。
PharmaCon组委：您是分子生物学家、生物化学、医药学专家，拥有近30年在学术界和制药公司基础研究、药物研发和管理工作。您觉得目前中国在创新药研发中，遇到最大的挑战有哪些？
傅新元教授：
最大的挑战就是产品的同质化，大家都在研究同一个靶点，缺乏真正原创的靶点，大部分是Follow或者Fast Follow。
过去二三十年的发展对于中国只是一个刚开始。大部分现在兴起的公司都是用Fast Follow策略，包括像龙头企业恒瑞、百济神州。在某种意义上，这是一个学习的过程，也促进了中国医药行业的发展。在过去，一个重量级创新药在国外出来十年之后中国才会出来，但是现在，国外的药出来之后国内三五年之内就会出来，这个对病人是好的。我们现在有自己足够便宜的药，特别的一个例子就是PD-1。
目前我们正好在一个历史转折点，即经历了长时间的学习模仿和经验积累之后，下一步就是走自己真正的创新，中国也到了做源头创新药的时候。
PharmaCon组委：从基础发现到走向临床和市场，您认为我们该怎样研发中国真正的源头创新药？
傅新元教授：
关键是要有第一流的科学家，中国现在已经具备了一些一流科学家。中国有很多像邵峰院士这类的一流科学家，专注基础科研，在国际有关领域领先，现在随着整个环境大趋势的变化，他们也出来创业了。因此，科学家本身不只是待在实验室里，也要考虑到医学的应用。
中国的创业者们大部分是原来在大公司做过的，他们了解大公司的运作，了解各个方面，而且投资人也都很喜欢这类人，他们在过去的三十年做出了很大的贡献。但是他们缺乏自己的创新药IP的来源，所以他们最常用的就是引进，这样慢慢在中国投资界形成了一个商业模式：靠License In，做follow，追随，也有微创新。现在，中国经济很快世界第一，是时候我们需要突破这种follower的商业模式了，就是说需要原创的科学突破，拥有自己的，药物源头上的知识产权。
PharmaCon组委：您同样也是人类免疫和炎症学术领域的权威专家，在免疫和炎症疾病以及其他领域有哪些新靶点、新技术、新适应证等的创新趋势和看点？
傅新元教授：
现在大家都在做癌症这个领域的研究，还有很多机会在中国是几乎被忽略的。比如孤儿症，这方面实际上是可以有很多突破的，但是这个对投资人有进一步的要求。作为药企，需要深厚的生命科学和医学知识。
另外一个我做的方向，关于炎症方面，也是我的第三次创业。炎症可以说是万病之母，几乎所有的疾病包括癌症在内，都有炎症这个可能的早期因素，包括现在新冠病毒也是炎症导致致死的。但是炎症的机制仍然存在很多的未知数。我认为炎症当中最重要的一个方向就是：总司令T细胞怎样将指令给到一类细胞如巨噬细胞、骨髓细胞，这两者的互动我认为会产生一系列很重要的靶点，例如制药公司新秀，天境、科望、陈列平教授NextCure等公司也都在这个理论框架下研发新药。
我认为炎症，特别是T细胞和髓系细胞，相互作用导致炎症的产生，以及炎症和癌症的互动导致肿瘤细胞的发生和演化，可以产生更多的药物研发的创新靶点。我们对这方面的基础研究也做了重大的贡献，我们现在也在朝这个方向研发药物，这个当中机会非常多。这也需要对科学和科学数据的判断。希望大家在这个方向有一个自己的研发创造。免疫学的关键进展将会给很多疾病带来真正的解决方案。
PharmaCon组委：您和您的团队的全球首例基于Th-GM炎症关键新机理的Th-GM-STAT5 小分子创新药已经获得美国FDA IND 批准，即将进入美国临床试验。您能分享下这款FIC药物的申报成功经验吗？有哪些不容忽视的申报要点？
傅新元教授：
我们过去十年的研究发现STAT5-Th-GM是一个关键性的调节炎症的一个靶点，而且迄今为止世界上没有一个将STAT5作为靶点做到临床的例子，我们这款管线的意义在于：它是全球第一个在这个靶点上开展临床的。这是立足于中国的药物企业，第一次有一个原创药物靶点，获得美国 FDA批准，在全球开展临床的。当然这个竞争压力也很大。公开后，会有很多竞争者加入吧，包括国际大药企。我们专利保护各个方面还是很好的，所以才敢把我们的进展公开出来。
中国企业需要在创新药临床试验上和国际接轨。像康弘药业这次美国受挫，没做好临床，不一定是它的药不好，它的药物是有价值的，但是像康弘这类本土企业需要发展国际临床经验，充分掌握美国医学界的情况，要具备该领域的专家，仅仅依靠CRO或者一个中国团队是不够的。亚洲第一品牌威尼斯澳门人这次申报虽然也遇到了一些阻碍，但亚洲第一品牌威尼斯澳门人的临床团队全部是由美国本土具有经验的人组成，而且领导者本身也要具有很强的专业知识背景。我虽然在美国医学界三十多年的，包括耶鲁大学医学院，也为国际药企做咨询，和临床医生密切互动，也在不断地在学习更新相关知识。
我非常佩服像康弘和信达这样的企业，很看好他们，尤其信达在用人方面很高明，请到了真正有经验的国际领军人物，例如刘勇军博士。如果康弘在这方面多投入，有好的专家指导，做好预案，他们的临床或许就会成功。这是一个极为重要的教训。我们需要举这样的例子说明，以后在我演讲当中也会讲到。
PharmaCon组委：除了这款Th-GM-STAT5新药，亚洲第一品牌威尼斯澳门人还有哪些创新药研发布局和管线进展？未来还会有哪些规划？
傅新元教授：
我们中国有一句话叫做咬定青山不放松，或者是不忘初心。比如在炎症这个领域，我们已经取得重大的成果，但是由于这JAK-STAT领域的重要性和多样性，此领域仍然是一个金矿。因此以我们关键的科学发现作为基础，和过去三十年的在JAK-STAT领域领军的经验，我们在大力推动这领域的医药方面的转化。最新的FDA IND批准，才是开始。基于我们特有的免疫炎症的研发平台，将来会有一系列的原创医药方案推出的。
不仅在炎症方面，我们也在癌症领域做研发。有这样一个概念，癌症的产生需要两个最重要的因素，一个是细胞生长，细胞生长不受控制，癌细胞不断的长成肿瘤。但是癌症要生长的话，一定要肿瘤的微环境，所以这两个是需要结合起来肿瘤才能生长。所以真正治疗肿瘤的时候，是需要这两者协同组合发力。比如K-RAS、EGFR都是肿瘤细胞本身突变，肿瘤细胞开始生长，但是它要靠一个微环境才能生长。像我们现在最成功治疗微环境的就是PD-1，其实PD-1并不是去杀死肿瘤细胞，而是调节你的肿瘤微环境，动员你本身的免疫系统，把免疫肿瘤调节起来双管齐下。所以我们除了研究肿瘤的生长，特别也研究肿瘤的微环境，这个跟肿瘤密切相关，跟炎症的也密切相关。
PharmaCon组委：非常感谢傅教授的精彩分享！敬请期待傅教授在PharmaCon会议现场带来更多关于怎样研发真正的源头创新药的经验分享！
